В Европе впервые испытают генную терапию на детях

В Европе, отмечает источник, каждый год рождается около 15 детей с АДА-ТКИН. Днепр Час >>  04.04.2016 19:00

Ранее возможность использования генной терапии для лечения такого типа иммунодефицита была протестирована американскими исследователями. Ныне больным предлагают пересадку костного мозга, однако поиск подходящего донора может затянуться на годы и ни к чему не привести, а продолжительность жизни больных редко превышает два года.

Разработка компании GlaxoSmithKline - терапия Strimvelis - предназначена для тех, кому не удалось найти нужного донора. Суть ее в том, что в организм пациента вводят ретровирусные векторы с полноценными копиями поврежденного гена, которые встраиваются в молекулы организма.

Генная терапия схемы Strimvelis будет применена в Европе для лечения детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом (АДА-ТКИН). О том, что Европейское агентство по лекарственным препаратам одобрило использование генной инженерии в клинической практике, пишет Medical Daily.

Как отмечает источник, дети и АДА-ТКИН рождаются с нарушенным процессом работы аденозиндезаминазы: такие пациенты практически лишены иммунитета: любая инфекция может оказаться для них смертельной. Таких детей называют "детьми в пузыре", так как для жизнедеятельности им нужна стерильная среда.

ФОТО:

Днепр Час: В Европе впервые испытают генную терапию на детях

Калейдоскоп событий